FDA今年迄今共批准56种新药 较去年增加51%

根据美国食品药品管理局(FDA)的最新记录，今年迄今为止，该机构的药物评估及研究中心(CDER)已经批准了56种新疗法，较2022年批准的37种新疗法增加了51%。

值得一提的是，该记录不包括FDA批准的生物制剂许可证申请(BLA)，因为BLA适用于疫苗、基因编辑药物和免疫球蛋白产品等产品，属于FDA生物制品评估及研究中心(CBER)的职权范围。

根据行业咨询公司LEK Consulting的Daniel

Neumeier的分析，肿瘤是今年获得CDER批准的最常见的治疗领域，占获批新疗法的31%。今年获得PDA批准的著名抗癌药物包括：

(1)由礼来(LLY.US)开发的BTK抑制剂Jaypirca，该药物现已被批准用于治疗套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞性淋巴瘤这三种类型的血癌。

(2)由艾伯维(ABBV.US)和Genmab(GMAB.US)共同开发的Epkinly，这是一种T细胞接合双特异性抗体，适用于治疗成人复发性或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)。这是首个也是当前唯一一个获FDA批准的皮下注射双特异性抗体。

(3)由辉瑞(PFE.US)开发的BCMAxCD3双抗Elrexfio，该药物已被FDA批准用于治疗患有复发性或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的成年患者，这些患者之前至少接受过四种疗法，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。

(4)由强生(JNJ.US)旗下杨森公司开发的双特异性抗体Talvey，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的成年患者，这些患者已经接受了至少四种前线疗法，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体。

此外，针对神经系统和自身免疫性疾病的新疗法分别占获批新疗法总数的11%。

在针对神经系统的新疗法中，百健(BIIB.US)和日本卫材(ESALY.US)共同开发的阿尔茨海默病治疗药物Leqembi在今年1月获得FDA的加速批准许可，并在7月获得完全批准。CDER还批准了阿卡迪亚(ACAD.US)旗下的Daybue(trofinetide,曲芬尼肽)用于治疗两岁及以上的成人和儿童患者的Rett综合征(一种严重影响儿童精神运动发育的疾病)，以及Sage(SAGE.US)和百健共同开发的口服抗产后抑郁口服药物Zurzuvae。

在针对自身免疫性疾病的新疗法中，辉瑞开发的口服选择性1-磷酸鞘氨醇(S1P)受体调节剂Velsipity已被批准用于治疗中重度溃疡性结肠炎(UC)成人患者，礼来的IL-23p19单抗Omvoh同样获批用于治疗中至重度溃疡性结肠炎(UC)成人患者。

辉瑞今年有6种新疗法获得了CDER的批准，排在后面的是百健的4种和阿斯利康(AZN.US)的3种。今年获得CDER批准的其他领先制药商包括葛兰素史克(GSK.US)、施贵宝(BMY.US)、再生元制药(REGN.US)、罗氏(RHHBY.US)、诺和诺德(NVO.US)、赛诺菲(SNY.US)、诺华制药(NVS.US)。

其他成功的药物申请人包括Travere Therapeutics(TVTX.US)、UCB

SA(UCBJF.US)、Incyte(INCY.US)、Cidara Therapeutics(CDTX.US)、Pharming

Group(PHAR.US)、Protalix BioTherapeutics(PLX.US)和Bausch + Lomb(BLCO.US)。