生物医药产业重磅进展?2022年有望获批的九大潜在重磅疗..

告别2021，在新的一年里，生物医药产业会有哪些重磅进展？

日前，Evaluate发布了一份报告，对产业的2022年发展做了预测。报告指出，有10款创新疗法可能在2022年获批，并在未来有望成为重磅。其中，有一款疗法已在2021年尾声提前获批上市。在今天的这篇文章里，我们来一道看看剩下的9款潜在重磅疗法。

▲2022年有望获批的9大重磅疗法

Donanemab(礼来)

2021年，阿尔茨海默病疗法Aduhelm(aducanumab)的问世是产业最为关注的焦点之一，也是阿尔茨海默病研发新浪潮的开端。其中，由礼来开发，靶向β淀粉样蛋白的单克隆抗体donanemab在2期临床试验中达到主要终点，将早期阿尔茨海默病患者的临床进展速度延缓32%。去年6月，这款疗法获得美国FDA的突破性疗法认定。礼来也已启动donanemab的滚动申请，寻求美国FDA的加速批准，用于治疗阿尔茨海默病。

Tirzepatide(礼来)

Tirzepatide是一款GLP-1(胰高血糖素样肽-1)和GIP(葡萄糖依赖性促胰岛素多肽)受体双重激动剂，有望治疗糖尿病。在去年10月的《柳叶刀》杂志上，礼来发表了该创新疗法的3期临床详细结果——在伴有心血管风险增加的2型糖尿病成人患者中，与甘精胰岛素相比，三种剂量的tirzepatide均表现出更好的疗效，更大程度降低患者的糖化血红蛋白(A1C)水平(最高剂量2.58% VS. 1.44%)和体重(最高剂量-11.7 kg VS +1.9 kg)，且在2年内展现出持续疗效。礼来已在2021年10月向FDA递交上市申请，并计划使用优先审评券。这款疗法有望在2022年中旬获批。

Gantenerumab(罗氏)

在药明康德内容团队《2022年值得关注的十大临床试验》盘点中，提到以donanemab和gantenerumab为代表的疗法将成为阿尔茨海默病治疗的新浪潮。而在2022年的潜在重磅新药里，gantenerumab也同样占有一席之地。这款在研抗β淀粉样蛋白抗体疗法已斩获美国FDA的突破性疗法认定，目前正在3期临床试验中接受检验，有望在2022年下半年获得临床数据。Evaluate的报告指出，如果罗氏使用加速批准途径，有望使这款疗法在2022年问世。

Deucravacitinib(百时美施贵宝)

2021年11月，百时美施贵宝宣布美国FDA已接受潜在“first-in-class”口服选择性TYK2抑制剂deucravacitinib的新药申请(NDA)，用于治疗成人中/重度斑块状银屑病。新闻稿指出，deucravacitinib有望成为首款获批TYK2抑制剂。在3期临床试验中，与安慰剂和活性对照相比，这款创新疗法在PASI 75和sPGA 0/1评估的皮肤症状清除率、症状负担和生活质量指标方面均表现出显著和有临床意义的改善。并且，它的耐受性良好，因不良事件导致的停药率较低。根据公开信息，deucravacitinib的PDUFA日期为2022年9月10日。它也有望在今年10月于欧盟获批。

Bardoxolone(Reata)

Bardoxolone是一款口服核因子红细胞2相关因子(Nrf2)激动剂。Nrf2是一种诱导多个分子通路的转录因子，这些分子通路能够通过恢复线粒体功能、降低氧化应激、抑制促炎信号而减轻炎症反应和组织纤维化的过程。Bardoxolone在治疗阿尔波特综合症(Alport Syndrome，AS)相关的慢性肾病患者的3期研究中已经达到主要终点和关键性次要终点，显著改善患者的估计肾小球滤过率(eGFR)水平。目前它正在接受美国FDA的审评。依照PDUFA日期，FDA有望在2022年2月25日及之前给出答复。

Vutrisiran(Alnylam)

Vutrisiran是一种在研皮下给药RNAi治疗药物，用于治疗转甲状腺素蛋白介导(ATTR)的淀粉样变性，包括hATTR和野生型ATTR(wtATTR)淀粉样变性。它通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。在3期试验中，这款疗法得到主要终点和所有次要终点。即与安慰剂相比，观察到vutrisiran对患者健康和功能的重要领域指标产生具有统计学意义的显著改善。Vutrisiran目前正在接受美国FDA的审评，PDUFA日期为2022年4月14日。它同样有望在今年第四季度于欧盟获批。

Mavacamten(百时美施贵宝)

Mavacamten是百时美施贵宝通过收购MyoKardia斩获的一款潜在的“first-in-class”心血管药物，可抑制心肌肌球蛋白，用于阻塞性肥厚性心肌病(oHCM)的治疗。目前，百时美施贵宝已就这款疗法向美国FDA递交上市申请，最新的PDUFA日期为2022年4月28日。

Cilta-cel(强生/传奇生物)

杨森和传奇生物联合开发的Carvykti(cilta-cel)是一款靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法。去年于第63届美国血液学会(ASH)年会上公布的数据显示，cilta-cel在治疗接受过多种前期疗法治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者时表现出持久抗癌活性。在中位随访时间为22个月时，83%的患者获得严格完全缓解。这一数值比中位随访时间为18个月时的80%有进一步的提高。Cilta-cel已经获得美国FDA授予的优先审评资格，PDUFA日期为2022年2月28日。欧盟同样有望在今年第一季度批准这款疗法。

Adagrasib(Mirati Therapeutics)

Adagrasib是一款具有高度特异性的强力口服KRAS G12C抑制剂，已获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗携带KRAS G12C突变的经治非小细胞肺癌患者。2期临床试验中，这款疗法取得了43%的客观缓解率(ORR)，以及80%的疾病控制率(DCR)。值得一提的是，98.3%接受adagrasib治疗的患者，都已经接受过了免疫疗法和化疗，因此对于这些患者群体而言是一个新的希望。今年早些时候，Mirati计划公布更详细的数据。Evaluate报告指出，该公司同样可能使用加速批准途径。