基石药业重磅新药获批在即 胃肠道间质瘤或迎首款新疗法

3月19日，中国国家药监局(NMPA)药品注册进度查询结果最新公示，基石药业(2616.HK)申报的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂阿伐替尼 (avapritinib)新药上市申请(NDA)审评审批状态已更新为：在审批。

公开资料显示，该药本次申请的适应症为：用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。如果获批，它将有望成为中国首个PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤(GIST)治疗药物。

资料显示，胃肠道间质瘤是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，占消化道间叶肿瘤的大部分，占胃肠道恶性肿瘤的1~3%，估计年发病率约为10-20/100万，多发于中老年患者，40岁以下患者少见，男女发病率无明显差异。GIST大部分发生于胃(50%~70%)和小肠(20%~30%)，结直肠约占10%~20%，食道占0~6%，肠系膜、网膜及腹腔后罕见。GIST病人20%-30%是恶性的，第一次就诊时约有11%~47%已有转移，转移主要在肝和腹腔。

阿伐替尼是由Blueprint Medicines开发的一款高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，其临床疗效已在全球范围内得到验证和认可，是全球首款靶向PDGFRA 外显子18突变治疗GIST的药物。

在美国，阿伐替尼已于2020年1月被FDA批准上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者，这也是首个在美国获批上市的GIST精准靶向药物。在欧盟，阿伐替尼也已获批用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。

基石药业拥有该药在大中华区的独家开发和商业化授权。2020年4月，基石药业向NMPA提交了阿伐替尼的上市申请，并于随后因“符合附条件批准”被纳入优先审评，针对的适应症为“适用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者”。

就在前两天，基石药业申报的另一款精准抗癌药普拉替尼(pralsetinib)新药上市申请也于近日进入“在审批”状态，并有望成为国内首个获批上市的RET抑制剂。这意味着，基石药业两个重磅精准抗癌产品即将获批上市。

而普拉替尼即将获批的适应症为既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。值得一提的是，若该药获批，它将有望成为中国首个获批的RET抑制剂。基石药业于2018年6月获得该产品在大中华区的独家开发和商业化授权。

除了阿伐替尼、普拉替尼，基石药业一款PD-L1产品舒格利单抗以及精准治疗药物艾伏尼布也即将迎来上市。2021年之后，基石药业的创新仍将源源不断，预计在2022年-2025年将有超过6个潜在获批产品，覆盖 14个以上适应症。

基石药业董事长兼首席执行官江宁此前在接受21世纪经济报道记者专访时表示，2021年是基石的技术大年，临床开发有超过30项临床试验，其中包括20项注册性临床试验，同时也是商业化重要之年。

随着基石药业重磅产品陆续进入到“在审批”状态，资本市场对于其核心产品的获批上市及商业化预期，也体现在近期资本市场的表现中。数据显示，自3月9日以来，基石药业股价走势强劲，9个交易日累计涨幅超过20%，其中3月17日基石药业盘中一度上涨超过9%。

（文章来源：21世纪经济报道）